Nadir hastalıklara odaklanan Pfizer, gen terapileri ile yeni tedaviler sunacak
Nadir hastalıklar ile ilgili farkındalığı arttırmayı hedeflediklerini ve hastalara yeni tedavi seçenekleri sunmaya çalıştıklarını söyleyen Pfizer Türkiye Nadir Hastalıklar İş Birimi Lideri Ayşe Nur Hananel, Pfizer olarak bu alanda çok sayıda araştırma yürüttüklerini belirtti. Pfizer’in nadir hastalıkların tedavisi konusuna özel bir önem verdiğini dile getiren Ayşe Nur Hananel, yürüttükleri gen terapisi çalışmaları ile yakın gelecekte pek çok nadir hastalık türüne tedavi imkanı yaratmayı amaçladıklarını vurguladı. Ayşe Nur Hananel, nadir hastalıklar ve Pfizerin bu alandaki çalışmaları ile ilgili sorularımızı yanıtladı.
Öncelikle nadir hastalıklar hakkında biraz bilgi verir misiniz, hangi hastalıklar nadir hastalık olarak tanımlanıyor?
Toplumda her 10.000 kişiden en fazla 5’inde ortaya çıkan, sıklıkla genetik geçişli olup genellikle kronik olan ve hayatı tehdit eden hastalıklara nadir hastalıklar deniyor. Bilinen 6000 ile 8000 arası nadir hastalık bulunuyor ve her geçen hafta medikal literatüre 5 yeni nadir hastalık daha ekleniyor.1 Nadir hastalıkların ise yüzde 95’inin FDA onaylı ilaç tedavisi bulunmuyor. Nadir hastalıklar dünya genelinde 350 milyon insanı etkiliyor.2
Pfizer’in nadir hastalıklar konusundaki vizyonu nedir?
Otuz yılı aşkın süredir hayatı değiştirecek yeniliklerin yolunu açmak üzere çalışıyor, bu hastalıkları hedef alarak hastaların yaşamlarında gerçekten fark yaratabileceğimize inanıyoruz. 175 ülkede yaklaşık 100.000 çalışma arkadaşımız, dünyanın dört bir yanında hastaların daha uzun, daha sağlıklı, daha aktif birer yaşam sürmeleri için çalışıyor. Nadir hastalıklara yönelik tedavi geliştirilmesi ve hızlı bir şekilde hastalara ulaştırılması için akademisyenler, sağlık otoriteleri, bu alanda Ar-Ge çalışması yapan ilaç firmaları ve diğer paydaşlarla iş birliği içindeyiz. Amacımız çığır açan yeniliklerle hastaların hayatlarını değiştirmek ve hastaları yaptığımız her işin odağına almak.
Bu nedenle Ar-Ge’den tedavinin uygulanmasına kadar her evrede onları dinler, onlardan öğrenir ve yakın iş birliği içinde çalışırız. Her stratejimizi ve kararımızı hastaları düşünerek belirleriz. Bizler nadir hastalığa sahip hastalar ve yakınları için “buradayız” ve onlar için fark yaratmak için varız. Çalışmalarımızın başarısı ise, önümüzdeki yolculukta onlarla yapacağımız güç birliğine dayanıyor.3-6
Pfizer nadir hastalıklar alanında hangi hastalıklara tedavi seçenekleri sunuyor? Ar-Ge alanında ne gibi çalışmalarınız var?
Pfizer Ar-Ge’ye yılda 7 milyar dolar kaynak ayırıyor. Dünyada kardiyovasküler hastalıklar, ağrı, inflamasyon, immünoloji, nadir hastalıklar, onkoloji, biyobenzerler ve aşılar gibi alanlarda hastalara yeni tedaviler sunacak Ar-Ge projeleri yürütüyoruz.5 Pfizer, nadir hastalıklar alanında ise familyal amiloid polinöropati ve amiloid kardiyomiyopati, intraserebral kanama, hemofili, Duchenne müsküler distrofisi ve büyüme hormonu yetersizliğinden orak hücreli anemiye kadar pek çok nadir hastalık hakkında araştırmalar yürütmektedir.
Şimdiye kadar nadir kanserler ağırlıkta olmak üzere 20’den fazla tedavi geliştirmiştir.3,4,6 Pfizer Nadir Hastalıklar Birimi, nadir hastalıkları için tedavi bekleyen hastaların beklentilerini karşılamak için çalışıyor ve bugüne dek ilaçlarıyla dünya genelinde 76.000 insana tedavi sundu.3,7 Bugün araştırma aşamasında bulunan ve nadir hastalıklara tedavi sunmayı hedefleyen 20’nin üzerinde molekülümüz bulunuyor ve nadir hastalıklar alanında 81 ülkede hizmet veriyoruz.3,4,8 Cambridge, Massachusetts’teki araştırma ekibimiz çok çeşitli hastalık türlerine yönelik tedaviler keşfetme ve geliştirme konusunda başarılı bir geçmişe sahip.9
Nadir hastalığı olanlara yönelik taahhüdümüz çerçevesinde gen terapisini, karmaşık insanların hayatlarını iyileştirmek için bir fırsat olarak görüyoruz. Ayrıca kusurlu tek bir gene dayanan hastalıklara yönelik, son derece uzmanlaşmış potansiyel tek seferlik gen terapilerini de araştırmaktayız.4,6,8
Gen terapisi konusunda biraz bilgi verebilir misiniz? Bu tedavi yöntemi neden nadir hastalıkların tedavisi için umut verici bir yöntem olarak kabul ediliyor?
En basit haliyle, belirli bir hedef dokuya eksik ya da çalışmayan bir proteini üretmesi için çalışan bir genin aktarılması olarak tanımlayabileceğimiz gen terapisi bizlere, genetik kökenli nadir hastalıkların nedenine yönelik hücresel çözümler sunma şansı tanıyor. Bugüne kadar elde edilen kanıtlar gen terapisinin etkilenen doku veya hücrelerde uzun vadede normal fonksiyonu geri kazandırma potansiyeli taşıdığını ve hastanın sürekli tedaviye ihtiyaç duymadan hastalığını yönetmesine olanak tanıyabileceğini göstermektedir.8,10
Gen terapisi alanında sizin ne gibi çalışmalarınız var?
Pfizer olarak, potansiyel gen tedavilerinde klinik öncesi ve klinik geliştirme evrelerinde sağlam bir araştırma programına sahibiz. Bu programlarımız aracılığıyla genlerimizdeki gizli potansiyeli açığa çıkarmak için çalışıyoruz. Biyolojik tedaviler ve geleneksel kimyasal ilaçlardaki üstün uzmanlığımızı kullanarak nadir hastalıklara yönelik yeni nesil tedaviler geliştirmek için çalışıyor ve özellikle hematolojik, nöromüsküler, endokrinolojik ve pulmoner hastalıklara odaklanıyoruz.4,8 Bu alanda Bamboo Therapeutics ve Sangamo Therapeutics gibi nadir hastalıklara yönelik gen terapileri geliştirmeye odaklanan yenilikçi şirketlerle sürdürdüğümüz çalışmalar şu an özellikle Duchenne müsküler distrofisi, hemofili A ve hemofili B alanında umut vadeden sonuçlar veriyor.4,8,11
Nadir hastalıklar alanında yakın dönemdeki projeleriniz nelerdir?
Geçtiğimiz günlerde, Pfizer İspanya Temsilcisi Roberto Ferrero Gómez tarafından yazılan “Mavi Leylek: Nadir Hastalığı Olan Küçük Bir Kızın Hayali” isimli bir çocuk kitabını Türkçe’ye uyarladık. Nadir hastalıklar gününde bu kitabı bastırıp, Toplum Gönüllüleri Vakfı iş birliğiyle okulları ziyaret ederek sınıflarda Pfizer çalışanları ile birlikte okumak, okullara bağış yapmak, şirket içinde dağıtmak, sesli kitap versiyonunu da online mecralarda ücretsiz olarak herkesin kullanımına açmak istiyoruz.
Ayşegül ve nadir bir hastalığı olan kız kardeşi Zeynep’in bu hikayesi, bize her birimizdeki “mavi leylek”lere değer vermenin ve önemsemenin önemini göstermektedir. Pfizer sağlık eğitimine odaklanmıştır. Bu nedenle, bu hikayeyi toplumda yaşamanın temeli olan küçüklere ve aynı zamanda büyüklere saygı, eşitlik ve empati gibi değerlerin açıklanması için eğitimin en iyi öğretim araçlarından biri olduğu inancından yola çıkarak sizlere sunuyoruz.12
Referanslar: 1. What is a rare disease https://www.raredisease.org.uk/what-is-a-rare-disease/ (Erişim Tarihi:28.02.2019) 2. Rare diseases facts-statistics (Erişim Tarihi:14.02.2019) 3. Dünyada 350 milyondan fazla kisi nadir görülen hastalıklardan etkileniyor (Erişim Tarihi:15.02.2019) 4. Pfizer Pipeline 2019 https://cdn.pfizer.com/pfizercom/product-pipeline/Pipeline_Update_29JAN2019.pdf (Erişim Tarihi:20.02.2019) 5. Pfizer Türkiye (Erişim Tarihi:28.02.2019) 6. Rare Disease Pfizer One of the world's premier biopharmaceutical companies https://www.pfizer.com/about/partners/research-and-business-development-partnerships/rare-disease (Erişim Tarihi:28.02.2019) 7. PFE - Pfizer Inc Analyst and Investor Call to Review Tafamidis Data Presentation at ESC Congress 2018 https://s21.q4cdn.com/317678438/files/PFE-USQ_Transcript_2018-08-27.pdf (Erişim Tarihi:28.02.2019) 8. Rare Disease Research Pfizer One of the world's premier biopharmaceutical companies https://www.pfizer.com/science/focus-areas/rare-disease/research (Erişim Tarihi:28.02.2019) 9. Cambridge, Massachusetts Pfizer One of the world's premier biopharmaceutical companies https://www.pfizer.com/science/research-development/centers/ma_cambridge (Erişim Tarihi:28.02.2019) 10. Imagine the Possibilities Gene Therapy Pfizer One of the world's premier biopharmaceutical companies https://www.pfizer.com/news/articles/imagine_the_possibilities_gene_therapy (Erişim Tarihi:28.02.2019) 11. Sangamo Therapeutics and Pfızer announce collaboration for hemophilia a gene therapy Pfizer One of the world's premier biopharmaceutical companies https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/sangamo_therapeutics_and_pfizer_announce_collaboration_for_hemophilia_a_gene_therapy (Erişim Tarihi:28.02.2019) 12. Gomez RF. Mavi Leylek- Nadir hastalığı olan küçük bir kızın hayali, 2019. Çev. Tekeş Balcı A., İll. Mendes AR.
YAZIYI PAYLAŞ
Benzer Yazılar
Nadir hastalıklardan etkilenen insanların karşılanmamış ihtiyaçlarına odaklanıyoruz
Tıbbın ilginç tarihi! Tarih boyunca tıpta kullanılan inanılmaz aletler
Nadir Hastalıklar: Tanıya giden uzun yol ve beklenen yeni tedavi seçenekleri
Türkiye’de ilk yerli üretim aşılar bu yıl kullanımda!
Dr. Ümit Dereli: Nadir hastalıklarla mücadelede küresel ve yerel iş birlikleri önemli
YORUMUNUZ VAR MI?
Benim iki çocuğumda ada 2 eksikliği var yıllarca pan denildi enson ada 2 teşhisi konuldu şuan sadece enbrel vuruluyorlar hacettepe hastanesi tarafindan konturol altindalar ..Bize doktorumuz isviçrede doktorlar gen tedavisi üzerinde çalıştıklarıni hayvanlarda denendiğini sonuç alindiğinda insanlarda deneneceğini söylediler bu konu hakkinda düşüncelerinizi öğrenmek isterim teşekkür ederim