Gen tedavisi ile farelerde Multipl Skleroz (MS) hastalığı durduruldu

Moleküler Terapi dergisinde yayınlanan yeni bir araştırmaya göre, beyin protein genini mevcut bir ilaçla birleştiren araştırmacılar Multipl Skleroz (MS) hastalığını farelerde durdurmayı başardılar. Çalışmanın, MS ve diğer bağışıklık sistemi bozukluklarının tedavisinde büyük umut vadettiği belirtildi. Araştırmacılar, farelerin karaciğerlerine bir beyin proteininden sorumlu geni vermek için zararsız bir virüs kullandılar. Virüs, MS’i tanımlayan bağışıklık sistemi saldırısını bastıran düzenleyici T-hücrelerinin üretimini sağladı. Gen, bağışıklık toleransını başlatma yeteneğine sahip olduğu için karaciğeri hedef aldı. Miyelin oligodendrosit glikoproteininin, kas distrofisini de önlediği biliniyor.

Dünya çapında yaklaşık 2.3 milyon insanı etkilediğini bilinen MS, aynı zamanda genç erişkinlerde en sık görülen nörolojik hastalık. Henüz tedavisi bulunmayan hastalık, bağışıklık sistemi, sinir liflerini çevreleyen miyelin kılıfına saldırdığında başlayarak, kas güçsüzlüğü, görme, konuşma ve kas koordinasyonuyla ilgili sorunlara yol açıyor.

Multipl Skleroz (MS) hastalığı neden olur? Belirtileri ve tedavisi

Araştırma ile ilgil bilgi veren Florida Tıp Fakültesi’nden Brad E. Hoffman, “Klinik olarak test edilmiş bir gen terapi platformu kullanarak, MS’e neden olan kendiliğinden reaktif hücreleri hedef alan çok spesifik düzenleyici hücreler oluşturabildik” dedi.

Gen tedavisi alan 5 farelik grupta, insanlarda MS hastalığının fare karşılığı olan otoimmün beyin ve omurilik iltihabı gelişmedi. Başka bir deneyde ise tedaviden 8 gün sonra bir fare hariç hepsinde hastalığın önemli oranda gerilediği görüldü.

Aradan 7 ay geçtiği halde fareler yeniden hastalanmadılar

Hoffman, iyileşme süresinin uzunluğunun da umut verici söyledi. Gen terapisi uygulanan farelerde 7 ay sonra herhangi bir hastalık belirtisi gözlenmedi.  Oysa tedavi edilmemiş farelerde 14 gün sonra nörolojik problemler başgösterdi.

Araştırmacılar, organ reddini önlemek için kalp stentlerini kaplamakta kullanılan rapamisin ile kombine edildiğinde, proteinin etkinliğini daha da artırdığını buldular. Hoffman, istenmeyen efektör T hücrelerini bloke ederken yardımcı düzenleyici T hücrelerinin çoğalmasına izin verdiği için bu ilacı seçtiğini belirtti.

Arka bacakları felçli farelerde hastalık %71-80 geriledi

Rapamisin ve gen terapisi verilen farelerde, arka bacakları felç olduğu halde hastalık %71-80 arasında geriledi. Hoffman, kombinasyonun hızlı ilerleyen felci durdurmada özellikle etkili olabileceğini söyledi. Terapiyi insanlarda test etmeden önce fareler üzerinde daha ileri araştırmalara ihtiyaç duyulacağını vurgulayan Hoffman, “İnsanlar üzerinde uzun vadeli bir gerileme ve uzun vadeli bir yaşam kalitesi sağlayabilirsek, bu çok umut verici bir sonuç olacaktır” diye konuştu. Kaynak: https://www.sciencedaily.com/releases/2017/09/170921161240.htm

YORUMUNUZ VAR MI?

Label

İsim*

Email*

Δ

Label

İsim*

Email*

Δ

0 Yorum

Inline Feedbacks

Tüm yorumları gör