İlk enzim replasman tedavisi olan Lamzede, Avrupa’da ruhsat aldı

Chiesi Grup, Avrupa Komisyonu’nun, ultra-nadir ilerleyici ve zayıflatıcı bir hastalık olan¹ hafif ila orta derecede alfa mannosidozlu (AM) hastalarda nörolojik olmayan semptomların tedavisinde ilk enzim replasman tedavisi olan Lamzede (velmanaz alfa) için ruhsat verdiğini duyurdu. Lamzede, hafif ila orta dereceli alfa mannosidozlu (AM) hastalarda nörolojik olmayan semptomların tedavisinde kullanılan ilk enzim replasman tedavisi olarak kullanılıyor. Alfa mannosidoz (AM), çok çeşitli semptomlar gösteren ultra-nadir bir hastalıktır ve uzun dönem prognozu genellikle zayıf, yaşam beklentisi düşüktür.¹ Bu gelişme ile Lamzede artık Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından kapsanan 31 Avrupa ülkesinde kullanılmak üzere onay almış oldu.

Pazarlama ruhsatlandırması, geleneksel büyük ölçekli klinik çalışmaların mümkün olmadığı son derece nadir görülen rahatsızlıkların tedavisini sağlamayı amaçlayan AB mevzuatına göre “istisnai koşullar” altında verildi. Velmanaz alfa, hem çocuklar hem de yetişkinler olmak üzere 33 hastada araştırıldı.

AM, kompleks şeker moleküllerinin hücresel bozulmasında rol oynayan bir enzim olan alfa-mannosidazın genetik yokluğunun veya işlev bozukluğunun neden olduğu ultra-nadir bir hastalık. Alfa-mannosidaz aktivitesindeki eksiklik, birçok doku ve organın hücrelerinde ilerleyici toksik birikime yol açar. En sık görülen semptomlar arasında yüzün kabalaşması, zihinsel yetersizlik, ilerleyici motor fonksiyon bozuklukları ve fiziksel sakatlık, işitme bozukluğu, konuşma bozukluğu, bağışıklığın yetersizliği,tekrarlayan enfeksiyonlar, psikiyatrik belirtiler ve iskelet anormallikleri yer alır. Uzun süreli prognoz genellikle zayıf, yaşam beklentisi düşüktür1.Velmanaz alfa, hastalığa neden olan eksik veya işlevsiz enzimi yerine koymak için haftalık intravenöz infüzyonlar yoluyla uygulanır.

Chiesi Group Avrupa Bölgesi Başkanı Alessandro Chiesi, “Lamzede, Alfa Mannosidoz için hastalık modifiye edici potansiyeli olan ilk onaylı tedavi yöntemidir ve bu yüzden bir sonraki hedefimiz, bu tedaviyi mümkün olan en kısa sürede Avrupa’da hastalara sunmaktır” yorumunu yaptı. “Lamzede’nin AB’deki ruhsat yetkisi, bu yıkıcı hastalıktan muzdarip tüm hastalar için önemli bir basamak taşı olmakla beraber Chiesi Grup’un nadir görülen hastalıkların karmaşık ve zorlu dünyasındaki rolünü güçlendiriyor.” diye ekledi.

Tedavi alfa mannosidozlu hastaların yönetiminde deneyimli bir doktor tarafından veya lizozomal depolanma bozukluğu için başka enzim replasman tedavilerinin (ERT) uygulanmasında denetlenmelidir. Beş klinik çalışmada (6 ila 35 yaş arasında değişen) toplam 33 hastada velmanaz alfa kullanıldı. Hastalığa özgü biyobelirteçler, motor ve akciğer fonksiyonlarında klinik olarak anlamlı gelişmeler tespit edildi, Yaşam süresi ölçümleri zamanla dört yıla kadar gözlemlendi.

Velmanase alfa ilk defa, 2013 yılında Chiesi tarafından satın alınan Zymenex A/S tarafından geliştirildi. Bu devralma ile Chiesi, protein bazlı tedavilere odaklanan Hillerod (Danimarka) ve Lidingö (İsveç) merkezli bir biyoteknoloji araştırma grubu kurdu. Velmanaz alfa’nın ilk geliştirilmesi aynı zamanda Avrupa çapında bir araştırma konsorsiyumu tarafından desteklendi ve VII. Çerçeve kapsamında yapılan erken klinik çalışmalar için AB araştırma ödeneği kazanan ilk araştırma tedavisi oldu (proje Alpha-Mann, FP7-HEALTH-2010-261331).

Referanslar
1. Malm D, Nilssen Ø. Alpha-mannosidosis Orphanet J Rare Dis. 2008;3:21

YORUMUNUZ VAR MI?

Label

İsim*

Email*

Δ

Label

İsim*

Email*

Δ

0 Yorum

Inline Feedbacks

Tüm yorumları gör